Это самое дорогое лекарство в мире
Двое детей, один из России и один из Казахстана, скончались после инъекции препарата для лечения спинальной мышечной атрофии «Zolgensma». Об этом сообщают представители швейцарской фирмы-производителя лекарства «Novartis», пишет Reuters.
Это лекарство – самое дорогое в мире. Стоимость одной дозы оценивается в сумму более 2 миллионов долларов.
Сообщается, что причиной летального исхода стала острая печёночная недостаточность у обоих маленьких пациентов. Смертельное состояние наступило через 5-6 недель после введения дозы лекарства методом инфузии.
Имена, возраст и другие подробности об умерших детях не сообщаются.
В России препарат «Zolgensma» получил регистрацию и официально был введён в оборот только в 2021 году. Известно, что его получили как минимум пятеро российских детей.
«Zolgensma» – лекарство, не имеющее аналогов в мире. Это единственный препарат, позволяющий справиться со спинальной мышечной атрофии. Другого лечения не существует. Действие лекарства основано на замену дефектного гена на его работающую копию. Как правило, не получающий лечения ребенок со СМА не доживает и до 3-х лет.
СМА или спинальная мышечная атрофия – это группа заболеваний наследственного характера. Характеризуется поражением или потерей двигательных нейронов в спинном мозге. У больного нарушается работа поперечнополосатой мускулатуры ног, а также головы и шеи. Страдающие от СМА испытывают значительные сложности при ползании, ходьбе, удержании головы, глотании.
Ранее стало известно, что в России начались клинические испытания отечественного препарата для лечения СМА. Разработкой занимается компания «Биокад». Предполагается, что отечественный препарат будет в разы дешевле и может появиться на рынке уже в 2025–2026 годах.